面向多发性骨髓瘤患者的新药临床试验正在招募，主要研究中心位于辽宁。

项目要点

研究药物：单次静脉输注1.0×10^6～5.0×10^6 CAR-T/kg，输注前环磷酰胺300mg/m²联合氟达拉滨30mg/m²连续3天清淋
适应症：多发性骨髓瘤
年龄要求：18~70周岁
体重指数：BMI 18~28
开展中心：沈阳、杭州、武汉、广州、济南、郑州、天津、南京、上海

家属常问的几个问题

家里刚有人确诊时，最常问的是「这病是怎么回事」。多发性骨髓瘤是浆细胞来源的血液肿瘤，目前多按慢性病模式长期管理。
确诊通常依靠血尿免疫固定电泳、骨髓穿刺与影像综合判断。
治疗方面，蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38 单抗构成主要方案；BCMA 方向的细胞治疗与双抗是热点。

研究方案与条件

家属最关心的是“能不能参加”，所以把入选和排除条件单独列出来。

入选标准

1. 年龄≥18岁，男女不限；
2. 既往接受过至少3线治疗的R/RMM患者，且既往经过3种不同机制的药物治疗，包括至少1种蛋白酶体抑制剂、至少1种免疫调节剂（IMiD）和至少1种CD38单抗。
3. 患者必须有基于至少一个以下参数的可测量疾病：
4. 血清M蛋白≥10 g/L（1.0 g/dL）；
5. 24小时尿M蛋白≥200 mg；
6. 血清或尿M蛋白水平均未达到可评估标准的患者的血清游离轻链（sFLC）比值异常且受累FLC≥100 mg/L（10 mg/dL）；
7. 预计生存期>12周；
8. 美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分0-1分；
9. 患者应满足如下检查结果：
10. 血常规：①血小板（PLT）≥75×109/L；②血红蛋白（Hb）≥70 g/L；
11. 肾功能：内生肌酐清除率≥30 mL/min（采用Cockcroft-Gault公式，见附录12.4）；
12. 肝功能：谷丙转氨酶（ALT）≤3×正常值上限（ULN），谷草转氨酶（AST）≤3×ULN，总胆红素≤1.5×ULN；4)国际标准化比值（INR）和活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN。

排除标准

1. 参与者存在人免疫缺陷病毒（HIV）和梅毒感染、活动性乙型肝炎病毒感染（HBV-DNA高于检测限）、或者活动性丙型肝炎病毒感染（HCV抗体和HCV-DNA均阳性）；
2. 存在任何不可控的活动性感染；
3. 筛选前6个月内接受过BCMA-ADC或者BCMA TCE；
4. 既往接受靶向BCMA治疗后，肿瘤细胞经中心实验室流式检测BCMA阳性率＜50%；
5. 既往接受过BCMA CAR T细胞治疗；
6. 既往接受过异体干细胞移植者；或者签署知情同意书前3个月内接受过自体干细胞移植者；或者计划在试验期间接受造血干细胞移植的患者；
7. 签署知情同意书前6个月内接受过细胞治疗者，或者既往CAR-T治疗最佳缓解未达PR及以上；

试验分期

其他

适用疾病

复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）

研究中心

沈阳、杭州、武汉、广州、济南、郑州、天津、南京、上海（计划入组约 180 人）

研究药物

单次静脉输注1.0×10^6～5.0×10^6 CAR-T/kg，输注前环磷酰胺300mg/m²联合氟达拉滨30mg/m²连续3天清淋

药物作用

BCMA-CAR-T细胞通过其嵌合抗原受体特异性识别并结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA抗原，不依赖MHC限制性即可激活T细胞。激活后的CAR-T细胞通过释放穿孔素、颗粒酶等细胞毒性颗粒直接杀伤肿瘤细胞，同时分泌IFN-γ、TNF-α等细胞因子，招募并激活内源性免疫细胞，增强抗肿瘤免疫应答。此外，CAR-T细胞可在体内扩增并形成记忆性T细胞，从而产生持久的抗肿瘤效应。

研究编号

CT0596-MM-03

如需参加，请登记信息，研究团队将进行评估。

项目方发布的原始信息

BCMA靶点细胞治疗