迈粒生靶向肉瘤二线联合化疗II期临床试验

面向肉瘤患者的新药临床试验正在招募，主要研究中心位于北京。

项目要点

研究药物：迈粒生联合VDC/IE化疗（长春新碱+多柔比星+环磷酰胺；异环磷酰胺+依托泊苷），至少3周期，剂量未明确
适应症：肉瘤
年龄要求：18~70周岁
体重指数：BMI 18~28
开展中心：北京

家属常问的几个问题

家里刚有人确诊时，最常问的是「这病是怎么回事」。肉瘤是来源于间叶组织的恶性肿瘤，类型繁多、各亚型差异很大。
确诊通常需依靠病理与分子检测明确亚型。
治疗方面，以手术为主，结合放化疗；部分亚型有对应的靶向方向。

研究方案与条件

家属最关心的是“能不能参加”，所以把入选和排除条件单独列出来。

入选标准

1. 父亲/母亲或法定代理人理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。对于≥8周岁的参与者需自愿书面签署知情同意书；其余年龄段参与者，鼓励参与知情过程并自愿书面签署知情同意书；
2. 年龄 0~18周岁（不包括边界值），性别不限；
3. 经病理组织学诊断的肉瘤参与者；
4. 根据研究者判断适宜接受 VDC/IE化疗方案，且计划至少接受 3个化疗周期（VDC：长春新碱+多柔比星+环磷酰胺；IE：异环磷酰胺+依托泊苷）；
5. ECOG≤1分；
6. 预计生存期≥3个月，同时预计可完成方案规定的 3个化疗周期；
7. 首次接受化疗药物给药前血液学、肝功能、肾功能符合下列要求：
8. ● 血常规：外周血中性粒细胞绝对值（ANC）≥2.0×10⁹/L（或高于正常值下限）；血小板计数（PLT）≥100×10⁹/L；血红蛋白（HGB）≥90 g/L，白细胞计数（WBC）≥4.0×10⁹/L；
9. ● 肝功能：血清总胆红素（TBIL）≤1.5倍 ULN，谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）≤1.5×ULN；有肝转移患者，ALT和AST≤2.5×ULN；
10. ● 肾功能：血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN或肌酐清除率（CCr）≥60 mL/min；
11. ● 骨髓造血功能正常，无出血倾向（INR<1.5）；
12. 有潜在生育能力的女性参与者（已初潮）未处于妊娠期或哺乳期；有潜在生育能力的参与者（如女性已初潮或男性已遗精）需同意在试验期间和试验结束（或提前中止试验）后28天内采取有效避孕措施。

排除标准

1. 肿瘤已有骨髓转移或侵害；
2. 既往接受过化疗或放疗；
3. 计划试验期间（不包括随访期）行手术或放疗治疗；
4. 伴有除肉瘤外的其他恶性肿瘤（既往已治愈的恶性肿瘤，且近5年内未复发的参与者可纳入本研究）；
5. 肿瘤已有中枢神经系统转移，或依据临床表现怀疑有中枢神经系统转移，经研究者评估不适合参加本研究；
6. 既往或现伴有原发的血液学疾病史者，包括但不限于白血病、骨髓增生异常综合症、再生障碍性贫血、镰刀状细胞性贫血、先天性中性粒细胞减少症或周期性中性粒细胞减少症等疾病；
7. 既往接受过或试验期间计划进行骨髓移植、造血干细胞移植或器官移植；
8. 伴有严重心脏功能障碍的疾病，包括但不限于：药物控制不佳的心律失常，心力衰竭等；
9. 伴有严重肺脏功能障碍的疾病，包括但不限于：肺栓塞、肺脓肿、呼吸窘迫综合征等；
10. 伴有脾肿大，或可能导致脾肿大的疾病（如肝硬化、戈谢病、糖原贮积病、尼曼-皮克病等），经研究者评估不适合参加本研究者；
11. 筛选时伴有急性感染性疾病或慢性感染性疾病处于活动期，如乙肝患者乙肝表面抗原（HbsAg）阳性且检测HBV-DNA提示有病毒复制，丙肝患者丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且检测HCV-RNA提示有病毒复制；梅毒筛查阳性（特异性抗体检测阳性，非特异性抗体检测阴性且结合临床判断确证为非活动期感染者除外）；
12. 人类免疫缺陷病毒（HIV）病史，或筛选期HIV阳性；
13. 筛选前1个月内接受过外科大手术（风险较高、过程较复杂、难度较大的手术，如胸腔镜下肺大泡切除术、胸腔镜下食道闭锁手术等）；
14. 筛选前1周内接受过或试验期间计划使用重组人巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）；
15. 筛选前1周内接受过糖皮质激素（口服或静脉）或锂剂治疗；
16. 筛选前2周内接受过全血细胞、白细胞或血小板输注；
17. 筛选前3个月内接受过人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）类药物治疗；
18. 筛选前72小时内接受过系统性抗感染（口服或静脉）治疗；
19. 既往有药物或酒精滥用史，或吸毒史；
20. 筛选前4周内接受过其他临床试验药物或治疗；
21. 有过敏性疾病或属过敏体质或既往对本试验中任何药物或其组成成分过敏者；
22. 根据研究者的判断，可能增加研究相关的风险、可能干扰对研究结果的解释、或研究者认为不适合入组。

试验分期

II期

适用疾病

儿童实体瘤-肉瘤

研究中心

北京（计划入组约 20 人）

研究药物

迈粒生联合VDC/IE化疗（长春新碱+多柔比星+环磷酰胺；异环磷酰胺+依托泊苷），至少3周期，剂量未明确

药物作用

迈粒生的作用机制尚不明确，但其通过抑制特定激酶或信号通路，如PI3K/AKT/mTOR或MAPK通路，来阻断肿瘤细胞增殖和存活，并可能通过调节肿瘤微环境增强化疗药物的抗肿瘤活性。

研究编号

QLC2519-201

如需参加，请登记信息，研究团队将进行评估。

项目方发布的原始信息

迈粒生是一种小分子靶向药物，其具体靶点未在提供的信息中明确，但基于其用于治疗儿童肉瘤的适应症，可能靶向与肿瘤增殖或血管生成相关的激酶或信号通路。该药物用于联合VDC/IE化疗方案治疗儿童实体瘤-肉瘤，旨在提高疗效并可能降低化疗耐药。